| 公開(公告)號(hào) | CN1665837A |
| 公開(公告)日 | 2005.09.07 |
| 申請(qǐng)(專利)號(hào) | CN03816220.2 |
| 申請(qǐng)日期 | 2003.07.05 |
| 專利名稱 | 突變的蛋白質(zhì)及其在制造藥物和治療患構(gòu)象病的人或動(dòng)物中的應(yīng)用 |
| 主分類號(hào) | C07K14/47 |
| 分類號(hào) | C07K14/47;A61K38/00 |
| 分案原申請(qǐng)?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2002.7.11 US 60/395,021 |
| 申請(qǐng)(專利權(quán))人 | 瑞士聯(lián)邦蘇黎世技術(shù)大學(xué) |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | R·扎恩 |
| 地址 | 瑞士蘇黎世 |
| 頒證日 | |
| 國(guó)際申請(qǐng) | PCT/EP2003/007224 2003.7.5 |
| 進(jìn)入國(guó)家日期 | 2005.01.10 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 中國(guó)專利代理(香港)有限公司 |
| 代理人 | 曹雯;劉玥 |
| 國(guó)省代碼 | 瑞士;CH |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種蛋白質(zhì)突變體，所述蛋白質(zhì)在進(jìn)行了構(gòu)象轉(zhuǎn)變以后引發(fā)一種疾病，所述疾病包括：a)包括傳播性海綿狀腦病(TSE)、阿爾茨海默癥、多發(fā)性硬化癥和帕金森病的神經(jīng)變性疾��；和/或其它b)包括原發(fā)性系統(tǒng)淀粉樣變性、II型糖尿病和動(dòng)脈淀粉樣變性的構(gòu)象��；其中蛋白質(zhì)突變體或其變體包含至少一個(gè)額外的改造的二硫鍵，所述二硫鍵在人和動(dòng)物中抑制這種蛋白質(zhì)的一種構(gòu)象轉(zhuǎn)變。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及一種朊病毒蛋白質(zhì)(PrP)突變體，它的球狀結(jié)構(gòu)域在與人doppel蛋白質(zhì)(hDpl)相似的位置包含一個(gè)改造的另一個(gè)二硫鍵。在一個(gè)實(shí)施方案中，朊病毒蛋白質(zhì)在假定的“因子X”結(jié)合抗原表位具有一個(gè)改造的額外二硫鍵，并適應(yīng)輕微的、嚴(yán)格局限的構(gòu)象變化以抑制在人和動(dòng)物中朊病毒的增殖。還公開了朊病毒蛋白質(zhì)(PrP)突變體或其片段的用途，即在治療性處理或制備治療性處理蛋白質(zhì)構(gòu)象轉(zhuǎn)變后引發(fā)的疾病的藥物中的用途，例如在人類中的傳播性海綿狀腦病(TSE)、不同形式的克-雅病(CJD)、致命性家族性失眠癥(FFI)和Gerstmann-Strussler-Scheinker綜合征(GSS)，所述PrP的球狀結(jié)構(gòu)域在與人doppel蛋白質(zhì)相似的位置包含至少一個(gè)改造的額外二硫鍵。另外，還公開了使用PrP蛋白質(zhì)突變體在體內(nèi)產(chǎn)生朊病毒蛋白質(zhì)或其片段的二硫突變體的應(yīng)用，以便能夠在動(dòng)物中進(jìn)行TSE的預(yù)期治療，例如通過使用慢病毒載體的體細(xì)胞基因治療，其中TSE包括牛海綿狀腦病(BSE)、羊瘙癢病、貓海綿狀腦病(FSE)以及在駝鹿和鹿中的慢性消耗性疾病(CWD)。 |
| 國(guó)際公布 | WO2004/007546 英 2004.1.22 |
