| 公開(公告)號 | CN1606456A |
| 公開(公告)日 | 2005.04.13 |
| 申請(專利)號 | CN02824127.4 |
| 申請日期 | 2002.09.30 |
| 專利名稱 | 限制性表達(dá)慢病毒載體 |
| 主分類號 | A61K48/00 |
| 分類號 | A61K48/00;C12N15/867;C12N15/63;C12N5/10;C12N15/12;C12N15/19 |
| 分案原申請?zhí)? | |
| 優(yōu)先權(quán) | 2001.10.2 US 60/326,593 |
| 申請(專利權(quán))人 | 克雷頓研究院 |
| 發(fā)明(設(shè)計(jì))人 | D·特羅諾;M·維茲那羅維茨 |
| 地址 | 瑞士日內(nèi)瓦 |
| 頒證日 | |
| 國際申請 | PCT/US2002/031023 2002.9.30 |
| 進(jìn)入國家日期 | 2004.06.02 |
| 專利代理機(jī)構(gòu) | 上海專利商標(biāo)事務(wù)所有限公司 |
| 代理人 | 周承澤 |
| 國省代碼 | 瑞士;CH |
| 主權(quán)項(xiàng) | 一種重組慢病毒載體，所述載體包含：(a)慢病毒的gag、pol和rev基因；(b)含有轉(zhuǎn)基因的表達(dá)盒，該轉(zhuǎn)基因位于啟動(dòng)子的控制之下，啟動(dòng)子能促使轉(zhuǎn)基因在人細(xì)胞內(nèi)可測轉(zhuǎn)錄；以及(c)位于表達(dá)盒上游的中央多聚嘌呤簇(cPPT)。 |
| 摘要 | 本發(fā)明涉及使轉(zhuǎn)基因在人源造血祖細(xì)胞以及其他所有血細(xì)胞衍生物內(nèi)安全、高效而且強(qiáng)勁表達(dá)以便于進(jìn)行人體基因治療的HIV來源的慢病毒載體。該慢病毒載體含有能使轉(zhuǎn)基因在特定細(xì)胞或組織內(nèi)特異性表達(dá)的啟動(dòng)子。而且啟動(dòng)子受活化因子、增強(qiáng)子或抑制因子的調(diào)控。這些載體具有自身滅活特性因而具有很高的生物安全性。本發(fā)明對其他的啟動(dòng)子也作了描述。載體還可以含有附加的轉(zhuǎn)錄增強(qiáng)元件如土撥鼠肝炎病毒轉(zhuǎn)錄后調(diào)節(jié)元件，但其特異性和控制啟動(dòng)子的能力并沒有下降。這些載體可作為基因治療的工具用于治療遺傳性和獲得性淋巴造血系統(tǒng)疾病、腫瘤特別是造血系統(tǒng)的腫瘤，以及用于通過慢病毒載體介導(dǎo)的人HSCs的基因改造來研究造血功能。 |
| 國際公布 | WO2003/029412 英 2003.4.10 |
