“重磅炸彈”得利不正當(dāng)？
當(dāng)病人需要為一種藥品每年支付30多萬美元的時(shí)候，使用合適的劑量也就成為公眾爭論的焦點(diǎn)。
受到爭議的藥品名為Cerezyme，是用來治療一種罕見的遺傳性酶缺乏癥“戈謝病”的。
一些專家指出，對大多數(shù)病人來說，只需使用這種藥品標(biāo)準(zhǔn)最高劑量的四分之一就能起到治療作用，如此，醫(yī)療保健系統(tǒng)每年就可以為每個(gè)戈謝病患者少支出20多萬美元的費(fèi)用。Scripps研究院戈謝病治療權(quán)威專家Ernest Beutler就持有這種觀點(diǎn)，他認(rèn)為，目前這種藥物的使用劑量大大超出了其實(shí)際需要的劑量，他認(rèn)為這是一種不正當(dāng)?shù)牡美袨�。而其他戈謝病專家卻對此提出了反對意見，他們表示，減少用藥量有可能會(huì)危及病人的生命。不過，如果Cerezyme是一種便宜的藥品，那么沒有人會(huì)浪費(fèi)時(shí)間來談?wù)撍?br >
圍繞Cerezyme展開的爭論可能會(huì)促使監(jiān)管部門對昂貴藥品的使用劑量加大檢查力度。而從經(jīng)濟(jì)和社會(huì)層面來看，也存在著納稅人與分擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用者到底能夠承受多大的醫(yī)療負(fù)擔(dān)這一問題。
對于生產(chǎn)Cerezyme的Genzyme公司來說，由此獲得的利潤是相當(dāng)豐厚的。戈謝病是一種罕見病，它會(huì)引起關(guān)節(jié)損毀等并發(fā)癥。在美國，大約有1500名戈謝病人需使用Cerezyme進(jìn)行治療，全球大約5000人需要使用Cerezyme。去年，Cerezyme的銷售總額達(dá)到11億美元，以制藥業(yè)的標(biāo)準(zhǔn)來看，Cerezyme是一個(gè)不折不扣的“重磅炸彈”藥物。
Genzyme公司因?yàn)镃erezyme而在生物科技行業(yè)名聲大噪。在談到過高的藥價(jià)時(shí)，公司表示，自1994年推出Cerezyme以來，他們只對該產(chǎn)品提高過一次價(jià)格，就是在去年提價(jià)了3%。對于這次提價(jià)，公司解釋說，只有制定較高的藥價(jià)，公司才能為人數(shù)如此稀少的病人持續(xù)提供治療服務(wù)，也才能為新產(chǎn)品的研發(fā)提供資金。公司還表示，如有必要他們會(huì)免費(fèi)為患者提供Cerezyme，以確保病人不會(huì)因?yàn)閮r(jià)格問題而失去治療機(jī)會(huì)。
但批評人士指出，Genzyme公司在Cerezyme上的開發(fā)成本非常低，因?yàn)獒槍@一藥物的早期研發(fā)工作是由美國國立衛(wèi)生研究院（NIH)承擔(dān)的，而NIH將生產(chǎn)該藥的合同授權(quán)給了Genzyme公司。據(jù)分析人士估計(jì)，目前生產(chǎn)Cerezyme的成本大約只有其價(jià)格的10%。
同樣為之頭疼
Cerezyme并不是讓制藥公司感受到壓力的唯一產(chǎn)品，其他較為昂貴的藥品同樣倍受爭議。
一些醫(yī)生在為
肺癌病人開出由基因泰克公司生產(chǎn)的藥物Avastin時(shí)，只會(huì)使用其標(biāo)準(zhǔn)劑量的一半，因?yàn)橐豁?xiàng)研究指出，使用一半劑量的Avastin也許和足量使用時(shí)的治療效果一樣，而足量使用該藥的費(fèi)用每年可高達(dá)10萬美元。
去年9月，澳大利亞莫納什大學(xué)的Ian Haines博士在致《臨床腫瘤學(xué)雜志》的一封信中表示，基因泰克公司的所有3種抗癌藥物（Herceptin，Rituxan和Avastin)的標(biāo)準(zhǔn)劑量都要高于病人的治療所需劑量，他認(rèn)為公司這樣做可能是為了提高銷售額。
而基因泰克公司的一位高管David Schenkein則表示，劑量的選擇完全是出于讓藥物發(fā)揮最大的抗癌作用的目的。
去年，有科學(xué)研究報(bào)告指出，在通過輸液方式使用先靈-葆雅公司的抗凝血藥物Integrilin時(shí)，輸液兩小時(shí)的治療效果對有些病人來說與標(biāo)準(zhǔn)的18小時(shí)輸液治療是一樣的，如果減少用量的話，每次治療可以為這些病人節(jié)省數(shù)百美元的費(fèi)用。
目前，醫(yī)生們正在大幅度降低由安進(jìn)和強(qiáng)生公司生產(chǎn)的抗貧血藥物的劑量。雖然用藥量的減少主要是出于安全考慮，但聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃（Medicare)加大了對這些藥物的檢查力度也是一個(gè)不爭的事實(shí)。Medicare每年都要為這些藥物付出幾十億美元的代價(jià)。
爭論依然不休
一些專家表示，如果用藥量太少，病人有可能會(huì)出現(xiàn)并發(fā)癥，而這些并發(fā)癥在出現(xiàn)之前并不會(huì)有明顯的警告跡象。使用Cerezyme的標(biāo)準(zhǔn)劑量到底是多少？目前依然在爭論。
耶魯大學(xué)的戈謝病治療專家Pramod Mistry表示，他曾經(jīng)接診過一些病人，由于劑量不足，這些病人的病情已經(jīng)非常嚴(yán)重。2006年，《血液》雜志上的一項(xiàng)研究對荷蘭與德國病人使用Cerezyme的治療情況進(jìn)行了比較，前者使用較低的劑量，而后者通常使用較高的劑量。在對疾病嚴(yán)重性的常規(guī)指標(biāo)觀察時(shí)，兩國病人之間并無太大差異。但是，在反映骨質(zhì)健康的兩項(xiàng)間接指標(biāo)上，德國病人表現(xiàn)得更好一些。
戈謝病是一種遺傳性酶缺乏癥，人體需要這種酶來分解脂肪。戈謝病會(huì)導(dǎo)致病人出現(xiàn)肝臟及脾臟腫大、貧血、血小板數(shù)量減少以及骨骼疼痛和退化。而Cerezyme可以合成產(chǎn)生人體所缺失的那種酶。
Cerezyme的標(biāo)準(zhǔn)使用劑量是：人體每公斤體重、每兩周要輸入60個(gè)單位的藥物。這一標(biāo)準(zhǔn)是在一項(xiàng)只有12名病
人參與的臨床試驗(yàn)中確定的。當(dāng)時(shí)，監(jiān)管部門根據(jù)這項(xiàng)簡陋的試驗(yàn)，于1991年批準(zhǔn)了Cerezyme的前期開發(fā)產(chǎn)品Ceredase的生產(chǎn)。1994年，以不同方法合成出相同酶的藥物Cerezyme取代了Ceredase。
Scripps研究院戈謝病治療權(quán)威Ernest Beutler認(rèn)為，在初始試驗(yàn)中，為了證明藥物能夠起到治療作用，采用大劑量的做法有其合理性，但在此之后，合理的做法就是減少試驗(yàn)劑量，看看病人到底需要多少用量。同時(shí)他也表示，減少劑量并不符合Genzyme公司的經(jīng)營計(jì)劃，因此公司從來就沒有削減過劑量。而Genzyme公司的營銷總裁David Meeker表示，公司一直認(rèn)為，在實(shí)際治療中，醫(yī)生應(yīng)該有權(quán)決定每名病人到底該使用多大的劑量，因此，沒有必要再去做一次旨在比較不同劑量的臨床試驗(yàn)。
