必須對每一位病人及其臨床特定情況衡量其受益和危險的關系，可從質和量兩方面來考慮所用藥的效應以及停藥后可能帶來的結果來衡量。只有可能的受益超過危險時才能肯定藥物治療是正確的。這種決定依賴于對病人的臨床表現(xiàn)，對疾病及其自然病程，對藥物效應及其不良反應的知識。
雖然術語"受益對危險之比"是常用的，但是受益與危險的數(shù)值預報是不存在的，數(shù)學上從未算出精確的比值，更精確的術語應是"受益對危險的分析"。
對于一個特定病人的"受益對危險的分析"時必須考慮許多因素。每一個病人對藥物和化學物的反應是不同的，和病人有關的因素包括年齡，性別，懷孕狀況，職業(yè)，社會環(huán)境和遺傳特性。其中每一個因素或合并的因素都影響疾病的過程和嚴重程度，也能影響藥物的效應。例如，幼兒和老年人患有急需加強治療的肺炎一般預后不良；對未孕婦女相對安全的藥物而對胎兒都是敏感的；遺傳性膽堿酯酶缺乏者或職業(yè)性接觸有機磷類者對去極化肌松弛劑敏感性增高。一位60歲的動脈粥樣硬化老年病人，腦部血供差，血壓為200/120mmHg，與同樣血壓而在其他方面健康的年輕病人，即需要不同的抗高血壓療法，因為存在動脈粥樣硬化時恢復腦血流量成為另一治療目標。
和疾病有關的因素如病程，持續(xù)時間，發(fā)病率和死亡率都必須加以考慮。治療病情輕的自限性疾病(如唇皰疹)，用強烈的全身性用的藥物(如阿糖腺苷)是不合邏輯的；而用這種療法治療致死性疾病(如皰疹性腦炎)是合理的�；熕幬镒饔脧娏遥页？梢鹛撊醯母弊饔茫蝗欢�，這些藥物在治療惡性腫瘤或其他嚴重疾病中是需要的。
和藥物有關的因素包括不良反應發(fā)生的頻率，嚴重程度和預報性，這些反應和劑量的關系，有無預防或治療這些不良反應的方法和手段，或有無其他可以替代的藥物或療法。例如，青霉素過敏反應是少見的，但它存在著強的致死性，而通過獲得適當?shù)牟∈泛瓦M行恰當?shù)钠ぴ嚳杀苊獍l(fā)生。即使發(fā)生過敏反應，如果預先有備于此，就能成功地加以治療。因此，在正常情況下，不應當害怕出現(xiàn)過敏反應而不用青霉素治療鏈球菌性咽炎。另一方面，雖然氯霉素能有效地治療鏈球菌性咽炎，但用氯霉素治療是不合理的，因有更安全的替代藥物可供使用。氯霉素能引起再生障礙性貧血，發(fā)生率雖然很低，但其發(fā)生是難以預期的，而且常是不可逆的，致死性的。然而，對于像流感嗜血桿菌性腦膜炎之類的嚴重疾病，幾乎沒有什么有效的替代藥物，這時用氯霉素治療是合理的。
對藥物的效能，其中包括有利效應的預測性，效應的性質(對癥或對因)，劑量和效應的關系，有利效應的持續(xù)時間等也應予考慮。兒童急性淋巴性白血病對積極的合并化療反應好，應當采用。然而，對于諸如胃癌等惡性腫瘤，應用合并化療是有爭議的，這些病例對這種療法療效差，且可增加死亡率。
審慎地使用藥物合并療法可以提高受益和降低危險。例如，在治療高血壓時并用噻嗪類利尿藥和腎上腺素受體阻斷藥時，可以抵消由后者降壓作用引起體液潴留傾向；鉀鹽和呋塞米合用，可糾正由后者過度排鉀而引起低鉀血癥的傾向。
